Ученые используют искусственный вирус для восстановления зрения пациентов

Ученые создали новый вирус, который может значительно увеличить возможности генной терапии и помочь пациентам избавиться от таких заболеваний как пигментный ретинит и дегенерация желтого пятна, приводящих к слепоте.

На протяжении последних шести лет несколько исследовательских групп ученых успешно лечили людей с редкими врожденными заболеваниями глаз, вводя вирус с нормальными генами прямо в сетчатую оболочку глаза, где находились клетки с дефектными генами. Несмотря на инвазивный процесс, вирус, содержащий нормальные гены не мог достичь точки назначения и не покрывал все необходимые клетки сетчатки, которые подлежат лечению.

«Протыкать глаз иглой и вводить искусственный вирус за сетчатку – очень рискованная хирургическая процедура. Но у докторов не было выбора, так как вирусы, доставляющие корректирующие гены, лишь из задней части глаза могут достичь фоторецепторов – светочувствительных клеток, которым необходимо лечение», - объяснил процесс автор исследования профессор Дэвид Шаффер из Калифорнийского университета в городе Беркли.

Данная диаграмма показывает адено-ассоциируемый вирус. Профессор Шаффер и его коллеги видоизменили 10 аминокислот в одном из белков оболочки вируса (показана оранжевым цветом), чтобы вирус мог попасть к фоторецепторам глаза.

Команда ученых возглавляемая профессором Дэвидом Шаффером произвела около 100 миллионов вариантов адено-ассоциируемого вируса, каждый из которых нес в своей оболочке разные варианты белковых соединений. Из всего этого разнообразия вирусов, профессор и его коллеги отобрали пять вирусов, которые могли эффективно продвигаться к сетчатке глаза. После подобного отбора был выделен самый лучший штамм вируса, способный наиболее успешно транспортировать гены для лечения врожденных заболеваний, которые приводят к слепоте. Лучшим транспортировщиком оказался штамм вируса, названный 7m8. В обоих случаях, при введении вируса в жидкую часть стекловидного тела ему удавалось доставить корректирующие гены во все области сетчатки, вследствие чего пораженные клетки практически полностью восстанавливали свое исходное состояние.

«Около 14 лет исследований дали нам возможность создать вирус, который можно просто ввести в жидкую часть стекловидного тела и он доставит гены в труднодоступные участки глаза, где находятся хрупкие клетки, делая при этом процедуру безопасной и хирургически неинвазивной. Это процедура занимает всего 15 минут и вероятнее всего пациент сможет пойти домой сразу после нее», - заявил профессор.

Созданный адено-ассоциируемый вирус аботает гораздо лучше уже существующих способов лечения. По словам исследователей, новый вирус уже был успешно протестирован на лабораторных мышах и приматах.

«Теперь команда ученых проводит совместную работу с врачами для определения пациентов, которые бы получили наибольшую выгоду от подобной техники доставки корректирующих генов и после стадии доклинической разработки надеется приступить к клиническим испытаниям», - заявил профессор Шаффер.